La spinta del Colorado a tagliare i farmaci preoccupa le persone affette da malattie rare

DENVER | Per le persone affette da fibrosi cistica, come Sabrina Walker, Trikafta ha cambiato la vita.

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Prima di iniziare a prendere il farmaco, finiva in ospedale per settimane finché gli antibiotici non riuscivano a eliminare le infezioni dai polmoni. Ogni giorno indossava un giubbotto che scuoteva il suo corpo per sciogliere l'accumulo di muco.

Una riacutizzazione particolarmente grave, nota come esacerbazione polmonare, le ha fatto tossire sangue nel 2019, quindi le è stato somministrato il farmaco innovativo appena approvato.

Nel giro di un mese, la sua funzione polmonare è aumentata del 20%, ha detto, e la sua salute è migliorata. Prima di iniziare a prendere Trakafta, poteva contare su tre o quattro ricoveri all’anno. Nel corso dei quattro anni di terapia, è stata ricoverata in ospedale solo una volta.

"Trascorrevo ore al giorno a pulire le vie aeree e a effettuare trattamenti respiratori, e questo è stato significativamente ridotto", ha detto la madre di Erie, Colorado, 37 anni. "Ho guadagnato ore ai miei tempi."

Ora corre e cammina nell'aria rarefatta del Colorado e svolge un lavoro a tempo pieno. Altri pazienti hanno riscontrato miglioramenti simili con la terapia farmacologica, consentendo a molti di riprendere una vita regolare e persino di uscire dalle liste di attesa per un trapianto di polmone. Eppure Walker e decine di altri pazienti del Colorado affetti da fibrosi cistica sono preoccupati di poter perdere l’accesso a quel farmaco trasformativo.

Un consiglio statale incaricato di affrontare l'accessibilità economica dei farmaci da prescrizione più costosi ha scelto Trikafta tra i primi cinque farmaci da esaminare e potrebbe procedere a tagliare il prezzo medio annuale del farmaco nello stato di circa $ 200.000, tenendo conto sia dei contributi degli assicuratori che dei costi. spese vive dei pazienti. I produttori di farmaci, incluso il produttore di Trikafta, Vertex Pharmaceuticals, hanno affermato che i limiti di pagamento potrebbero danneggiare l'innovazione e limitare l'accesso, alimentando il panico tra i pazienti che il farmaco potrebbe non essere più venduto in Colorado.

Due dei farmaci scelti dal consiglio statale, il trattamento per l'artrite reumatoide Enbrel e il farmaco per la psoriasi Stelara, compaiono anche nell'elenco iniziale dei 10 farmaci per i quali Medicare negozierà i prezzi. Qualsiasi riduzione dei prezzi negoziata a livello federale non entrerà in vigore fino al 2026, e non è chiaro come tale sforzo influenzerà il lavoro del consiglio del Colorado nel frattempo.

La scelta dei farmaci da sottoporre a revisione da parte del consiglio del Colorado chiarisce una delle domande più spinose con cui il consiglio deve confrontarsi: l'abbassamento del prezzo dei farmaci per le malattie rare porterebbe i produttori a ritirarsi dallo stato o ne limiterebbe la disponibilità? I funzionari statali sostengono che l'alto costo dei farmaci da prescrizione li rende fuori dalla portata di alcuni pazienti, mentre i pazienti temono di perdere l'accesso a una terapia che cambia la vita e che meno dollari saranno disponibili per sviluppare farmaci innovativi. E con i comitati per l’accessibilità economica in altri stati pronti a sottoporsi a iniziative simili, ciò che accade in Colorado potrebbe avere implicazioni a livello nazionale.

“Mette a rischio il Trikafta nel suo insieme”, ha detto Walker. “Inizierebbe da qui, ma potrebbe creare un effetto a catena”.

La fibrosi cistica è una condizione genetica che induce il corpo a produrre muco denso e appiccicoso che intasa i polmoni e il sistema digestivo, causando danni polmonari, infezioni e malnutrizione. È una malattia progressiva che provoca danni irreversibili ai polmoni e un’età media di morte di 34 anni. Non esiste una cura.

La malattia rara colpisce meno di 40.000 persone negli Stati Uniti, di cui circa 700 in Colorado. Ciò significa che i costi di ricerca e sviluppo sono distribuiti su un numero inferiore di pazienti rispetto a patologie più comuni, come milioni di persone affette da malattie cardiache o cancro.

I funzionari di Vertex Pharmaceuticals hanno rifiutato la richiesta di un'intervista. Ma la portavoce dell'azienda Sarah D'Souza ha inviato via e-mail una dichiarazione affermando che "il prezzo di questo medicinale riflette il suo valore per i pazienti, il piccolo numero di persone che vivono con la fibrosi cistica, i miliardi di dollari che Vertex ha investito fino ad oggi per sviluppare i primi farmaci per trattare la fibrosi cistica". causa alla base della fibrosi cistica e gli altri miliardi che stiamo investendo nella fibrosi cistica e in altre malattie gravi”.